每年2月的最后一天，是国际罕见病日。今年是第17个国际罕见病日，也是新版国家医保药品目录实施两个月之际。

针对社会各界比较关注的罕见病患者用药长期存在的“最后一公里”障碍等问题。日前，记者采访了华中科技大学同济医学院药品政策与管理研究中心主任陈昊教授。

今年1月1日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2023年)》实施，15种罕见病用药纳入医保目录，数量创近三年来新高，覆盖16种罕见疾病，填补10个病种的用药保障空白。

罕见病患者用药负担进一步下降，从有药可用，到用得起药，保障力度进一步提高。然而，罕见病患者就诊、用药依然存在诸多障碍。《2023年中国罕见病行业趋势观察报告》显示，由于罕见病发病率极低，病种繁多且病状复杂，大多医务人员缺乏罕见病相关的医学知识和诊断能力，导致罕见病难以确诊。加之区域医疗资源分配不均，罕见病患者异地就医现象非常普遍。

“虽然我们看到越来越多的罕见病用药被纳入了医保，并且医保也拿出了足够多的诚意来采纳这些对特殊罕见病群体的关爱政策，但实际上还是有不少的难点和痛点是放在罕见病患者面前。”陈昊教授指出，其中一个痛点就是入院难。虽然罕见病用药被纳入了医保，但是罕见病用药，特别是一些所谓的高值、高费用的罕见病用药，这些药品因为受到了支付的限制，同时医院作为一个客观运营的实体，需要去考虑资金的周转、用药的周转，包括罕见病用药的配备所形成的资金的占压等问题，医院必须要考虑，去配备这些罕见病用药所形成的客观上的负担和压力。“这是一个非常重要的原因。医院作为罕见病患者诊断、治疗、救助的最主要场所，如果进不了，患者用药的可及性就会形成比较大的障碍。”

陈昊教授表示，相对于高值罕见病用药而言，虽然进了国谈，但是费用总体负担依然比较沉重。“不管在政策上采取单列支付也好，还是说采取了包括大病医保制度在内的这些综合性的救助措施情况下，这些罕见病的高值药品对于患者长期用药的自付部分，依然是比较高的。对患者来说，依然存在着难以持续的负担，难以持续地规范用药的情况。”

对于“如何去提升医院配备最后一公里”的问题，陈昊教授认为，首先医院对罕见病用药配备这件事得有一个清晰的认知。对于医疗机构而言，用药规模始终是有限的，不可能无限扩张。

其次，罕见病用药的配备必须依据医院具体的诊疗能力、诊疗范围和诊疗水平等因素，去科学、合理地制定配备要求。“罕见病之所以罕见，它有一些自身的特点。对于医疗机构而言，要求普遍全部配备，是不客观也是不科学的。对于承担罕见病诊疗的地区诊疗中心或者罕见病诊疗中心而言，可以依据流行病学的发病情况和患者的综合情况，去进行配备。”

责任编辑：刘东丽